Tres modelos de negocio que podrían llevar curas millonarias a todo el mundo

Con la aparición de las terapias génicas que pueden costar 1 millón de dólares por un tratamiento único, ¿curar a los pacientes es un modelo de negocio sostenible?» A medida que estos tratamientos lleguen al mercado, los líderes del sector se enfrentan a una difícil elección. Estas terapias podrían salvar o cambiar vidas, pero tienen un coste sin precedentes. A medida que su uso crece, parece que no hay manera de que los modelos de seguro tradicionales puedan pagarlos sin arruinarse o exigir que los pacientes asuman una gran parte del coste. La solución estará en los nuevos modelos de negocio, como uno en el que los pagos puedan distribuirse a lo largo de los años y solo continuar si la cura parece ser permanente, o en un modelo de negocio basado en anualidades en el que los pacientes paguen mucho antes de lo necesario. También pueden aplicarse nuevos instrumentos financieros, como un enfoque basado en bitcoins que incentiva a las aseguradoras a reembolsar las medidas preventivas y los costosos tratamientos únicos mediante la generación de crédito que pueden negociar como un bono. Para que la revolución genética dé sus frutos tanto para los pacientes como para las empresas biofarmacéuticas, los líderes deben dedicar su potencia de innovación a la creación de nuevos modelos de negocio mientras desarrollan y prueban las terapias por sí mismos.

••• Cuando la FDA aprobó por primera vez una terapia génica para una enfermedad hereditaria hace casi un año (una cura para un tipo de ceguera), se anunció como un gran avance, un momento que tardó décadas en gestarse. Con docenas de otras terapias modificadas genéticamente en fase de ensayos clínicos, la tan prometida era de la medicina personalizada y basada en los genes parecía estar cerca. Pero había un inconveniente: el tratamiento único, Luxturna de Spark Therapeutics, cuesta 850 000 dólares. En un informe de investigación reciente de Goldman Sachs sobre la promesa de las terapias génicas,[los analistas preguntaron](https://www.cnbc.com/2018/04/11/goldman-asks-is-curing-patients-a-sustainable-business-model.html) una pregunta que va al meollo de un dilema cada vez mayor para el sector de la salud: «¿Curar a los pacientes es un modelo de negocio sostenible?» A medida que esta primera ola de tratamientos genéticos llega al mercado, los líderes del sector se enfrentan a una difícil elección. Estas terapias podrían salvar o cambiar vidas, pero tienen un coste sin precedentes. De hecho, Novartis[dijo recientemente](https://www.reuters.com/article/novartis-gene-therapy/novartis-says-sma-gene-therapy-is-cost-effective-at-4-5-mln-per-patient-idUSFWN1XG0OD) que su terapia génica para la atrofia muscular espinal, que salva vidas, sería «rentable», con entre 4 y 5 millones de dólares, lo que hace alusión al precio que la empresa tiene en mente. A medida que aumenta el uso de estos costosos medicamentos, parece que no hay manera de que los modelos de seguro tradicionales puedan pagarlos sin arruinarse o exigir que los pacientes asuman una gran parte del coste. Piense en lo que le pasó a UniQure, con sede en Ámsterdam. En 2016, la empresa tuvo que retirar del mercado de la UE su terapia génica para tratar deficiencias potencialmente mortales en el procesamiento de la grasa. Con un precio de 1 millón de dólares, datos limitados sobre la eficacia y solo 700 posibles pacientes en Europa, los sistemas de salud no estaban dispuestos a pagar el tratamiento. Las compañías biofarmacéuticas cuentan ahora con 58 terapias génicas y tratamientos con células modificadas genéticamente en ensayos clínicos de fase III, y se espera que la FDA apruebe unas 35 en 2022, de un total de unos 1000 candidatos en trámite. Estas nuevas terapias podrían correr un destino similar si no se pueden bajar los precios. Algo tiene que ceder. ### **Nuevos modelos de negocio** Nuestra investigación sobre las principales innovaciones revela que cuando se produce una disrupción, las tecnologías no sustituyen a las tecnologías; los sistemas sustituyen a los sistemas. Dicho de otra manera, las clases de productos con perfiles de rendimiento fundamentalmente nuevos no pueden incluirse en un modelo de negocio existente y esperar que funcionen. Hay que reinventar el modelo de negocio (la forma en que se crea, captura y entrega el valor) para respaldar la nueva propuesta. En lo que respecta a las terapias génicas, cada vez se reconoce más que aprovechar la ciencia innovadora para curar las enfermedades simplemente no es suficiente. Algunos innovadores del sector están creando modelos de pago novedosos que comparten los riesgos y los costes de manera que puedan ayudar a impulsar nuevos mercados y curar a más pacientes. Algunos de estos nuevos modelos ya se están lanzando y otros son más teóricos. Pero ilustran las palancas que las empresas pueden utilizar para que las terapias sean más asequibles y accesibles. Como dice el CEO de Spark, Jeffrey Marrazzo: «Nos esforzamos por aportar el mismo nivel de innovación en la entrega y el acceso a este producto» que la empresa al desarrollar el tratamiento. Con este fin, Marrazzo ha dirigido un esfuerzo por desarrollar un nuevo modelo de negocio en el que a Spark solo se le pague si la cura tiene éxito y perdura a largo plazo, y los pagos por el éxito del tratamiento se realicen en cuotas. Este modelo será más atractivo para las aseguradoras, ya que elimina el riesgo de pagar por el fracaso del tratamiento y beneficia a Spark al aumentar la disposición de las aseguradoras a pagar por la costosa terapia. Además, Spark emitirá reembolsos al pagador si no se alcanza un resultado mesurado determinado (en este caso, calidad de visión) con el tiempo, con marcadores fijados en 1, 3 y 30 meses. Spark ha firmado un contrato de este tipo con Harvard Pilgrim Healthcare y también está negociando con los Centros de Servicios de Medicare y Medicaid (CMS) para establecer un modelo en el que los pagos puedan repartirse a lo largo de los años y solo continuar si la cura parece ser permanente. ### **Nuevos instrumentos financieros** Pero esos modelos basados en valores pueden no ser suficientes. Parte de lo que dificulta la economía de curar a los pacientes es que el consumidor estadounidense promedio cambia de plan de salud cada dos o tres años, debido a cambios de trabajo o a que su empleador cambia de plan de seguro. Ningún pagador quiere pagar la factura de una cura de por vida solo para perder al paciente y dejar que el siguiente pagador «viaje gratis» con esa inversión. Introduzca el concepto de «HealthCoin», un enfoque que incentiva a las aseguradoras a reembolsar las medidas preventivas y los costosos tratamientos únicos mediante la generación de crédito que pueden negociar como un bono. A gran escala, y tal vez gracias a la tecnología blockchain, las soluciones de HealthCoin podrían ayudar a «securitizar» las mejoras mensurables en la salud, proporcionando una forma transparente de valorar cosas pequeñas, como un cambio de comportamiento efectivo, y cosas importantes, como las terapias génicas curativas. Luego, ese valor se puede transferir de un stakeholder (por ejemplo, una aseguradora) a otro. La solución se propuso primero[en un artículo de 2016](https://www.valueinhealthjournal.com/article/S1098-3015(16)30144-9/fulltext?_returnURL=https://linkinghub.elsevier.com/retrieve/pii/S1098301516301449?showall%3Dtrue) del investigador de la Universidad de Washington Anirban Basu, con los investigadores de Pfizer Prasun Subedi y Sachin Kamal-Bahl, como una forma de garantizar que los pagadores puedan captar el valor que crean. Por ejemplo, los autores suponen que ¿y si se desarrollara una cura genética para la diabetes tipo 2? «Los costes médicos e indirectos anuales asociados a la cohorte prevalente de diabetes son de aproximadamente 218 000 millones de dólares solo en los Estados Unidos», escriben los autores. Para superar el problema de la gratuidad (en el que una aseguradora podría acabar cubriendo la totalidad del coste único de la cura para un paciente y, luego, pasa a otro pagador), el nuevo pagador tendría que comprar la HealthCoin del paciente. Pero dado que ese bono seguiría manteniendo su valor a lo largo de los años, podrían revender la HealthCoin en una fecha posterior y recuperar la mayor parte o una parte del coste. ### **Modelos basados en anualidades** Otros sistemas de pago son aún más teóricos, aunque se inspiran en los modelos relacionados existentes. Por ejemplo, consideremos el caso real de Alex, un profesional de 30 años que vive en Boston. Hace poco, Alex utilizó el servicio 23andMe para analizar su ADN y la prueba reveló un riesgo genético elevado de padecer Alzheimer. «Es una enfermedad terrible y aterradora», dijo Alex. Sabiendo lo que ahora sabe, Alex empezó a donar dinero a una fundación que apoyaba la investigación sobre el Alzheimer, con la esperanza de encontrar una cura para cuando la necesitara más adelante en la vida. Esta voluntad de pagar mucho antes de lo necesario lleva a la idea de un modelo de negocio basado en anualidades. Las personas de 30 o 40 años podrían pagar pequeñas primas mensuales para financiar el desarrollo de nuevos tratamientos y, si esas terapias tienen éxito, recaudarían dividendos, no en forma de acceso preferencial a las terapias, sino como inversores de impacto, como los que invierten en empresas de tecnologías limpias. Este modelo podría ser un híbrido de fondos de «filantropía de riesgo» para condiciones específicas (como el[Fondo de Investigación sobre la Diabetes Juvenil (T1D)](https://t1dfund.org/), que invierte en productos y terapias para tratar la diabetes tipo 1) combinados con fondos de riesgo de enfermedades raras en sistemas de pagador único. En Canadá y el Reino Unido, por ejemplo, el [Corporación Canadiense de Seguros de Medicamentos](http://cdipc-scmam.ca/) y el[Fondo de Medicamentos contra el Cáncer del Reino Unido](https://www.cancerresearchuk.org/) distribuyó el impacto de las solicitudes de medicamentos costosos entre todos los pagadores y, al mismo tiempo, recaudó dinero de donantes y fondos gubernamentales dedicados. Es poco probable que haya un modelo de negocio que sirva para todos los casos para las terapias génicas curativas; los detalles de cada fármaco, enfermedad, perfil de paciente y sistema de salud determinarán los tipos de innovación necesarios para hacer llegar terapias transformadoras a los pacientes que las necesitan. Pero para que la revolución genética dé sus frutos tanto para los pacientes como para las empresas biofarmacéuticas, los líderes deben dedicar su potencia de innovación a la creación de nuevos modelos de negocio mientras desarrollan y prueban las terapias ellos mismos.