Abordar las disparidades demográficas en los ensayos clínicos

Las disparidades en la atención médica no se limitan solo a la prestación de la atención. También existen en la forma en que se estructuran los ensayos clínicos. Las mujeres, las personas de color y los ancianos a menudo no están adecuadamente representados. Este artículo ofrece tres estrategias para abordar esta deficiencia: (1) saber qué significa «representativo» para su enfermedad y establecer objetivos de contratación intencionales; (2) utilizar los conjuntos de datos del registro de pacientes como base para los ensayos; y (3) ir más allá de los centros médicos académicos (AMC) tradicionales para acceder a los pacientes.

••• La mayoría de los ensayos clínicos no son representativos de la población general ni de las personas con una enfermedad en particular. Los ensayos clínicos inscriben principalmente a pacientes varones blancos, con[infrarrepresentación constante](https://hopkinsbio.org/academic/diversity-in-clinical-trials/) de mujeres, ancianos y personas de color, especialmente pacientes negros e hispanos. Si bien las personas de color representan alrededor del 39% de la población estadounidense, estos grupos[representar](https://medcitynews.com/2019/07/as-precision-medicine-grows-so-does-the-importance-of-clinical-trial-diversity/?rf=1) del 2 al 16% de los pacientes en los ensayos. Esta infrarrepresentación surgió como[un problema](https://www.reuters.com/article/us-health-coronavirus-vaccine-moderna-ex/exclusive-moderna-vaccine-trial-contractors-fail-to-enroll-enough-minorities-prompting-slowdown-sources-idUSKBN26R1SP?edition-redirect=in) durante el ensayo de la vacuna contra la covid-19 de Moderna. Cuando se informó de que los afroamericanos representaban solo el 7% del ensayo frente al 13% de la población estadounidense, Moderna retrasó el ensayo para reclutar rápidamente a más personas de color como participantes. Moderna fue la excepción. Las empresas rara vez se enfrentan al escrutinio público, no necesitan un ensayo representativo para obtener la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de los Estados Unidos y creen que la contratación de pacientes representativos añade tiempo y gastos. La realización de diversos ensayos no ha sido obligatoria ni ha sido una prioridad. Sin embargo, de la noche a la mañana el mundo cambió. La pandemia ha puesto de relieve las disparidades en la atención médica. Abordarlos se ha convertido rápidamente en una prioridad para el ecosistema de la salud, incluida la comunidad investigadora. ## **Cómo crear datos representativos de los pacientes** Con las disparidades en la agenda de las organizaciones que buscan curas, el desafío es cómo crear datos representativos de los pacientes y cómo acceder a los pacientes que son personas de color e interactuar con ellos. Basado en entrevistas con docenas de líderes del ecosistema de la salud, incluidos directores ejecutivos de fundaciones de enfermedades que participan en los foros de liderazgo organizados por el[Acelerador de medicina de precisión Kraft de la Escuela de Negocios de Harvard](https://www.hbs.edu/kraft-accelerator/index.html), ofrecemos el siguiente marco. ### **1. Sepa lo que significa «representante» para su enfermedad y fije objetivos de contratación intencionales.** Cada enfermedad afecta a diferentes poblaciones, con diferencias de edad, sexo, raza y etnia. Lo que es representativo de la anemia drepanocítica, que es más común en las personas de ascendencia africana y los hispanos, es muy diferente de lo que es representativo del cáncer de mama o próstata. Al saber lo que es representativo de una enfermedad, los investigadores pueden fijar objetivos intencionales para la población del ensayo. Por ejemplo, desde el[Fundación de Investigación del Mieloma Múltiple](https://themmrf.org/) (MMRF) lo ha aprendido [alrededor del 20% de los pacientes](https://www.myeloma.org/african-american-initiative) con esta enfermedad son negros, se esfuerza por garantizar que todos sus estudios incluyan una población representativa. ### **2. Utilice los conjuntos de datos del registro de pacientes como base para los ensayos**. Los juicios suelen tener un alcance finito y ser transaccionales. Los pacientes son reclutados desde cero, se les induce a participar, se lleva a cabo el ensayo y, a continuación, el ensayo termina. Los registros de enfermedades, que suelen ser gestionados por fundaciones de enfermedades independientes, son fundamentalmente diferentes. Los registros son de naturaleza longitudinal y pueden agregar datos amplios y profundos del mundo real, incluida una gran cantidad de datos personales y demográficos (como la raza y el origen étnico), así como datos clínicos, información genómica y muestras biológicas. Es importante destacar que, cuando se hace bien, mediante múltiples interacciones con los pacientes a lo largo del tiempo y proporcionando valor a los participantes al compartir datos e ideas, los registros involucran a los pacientes, establecen relaciones y generan confianza. Al utilizar registros sólidos como fuente de pacientes para los ensayos, los investigadores pueden definir criterios de participación precisos e identificar los segmentos y subsegmentos de pacientes que cumplen con estos criterios. De esta manera, los investigadores pueden evitar muchos de los problemas que afectan a la contratación de ensayos clínicos y pueden acceder a poblaciones representativas de pacientes. ### **3. Vaya más allá de los centros médicos académicos (AMC) tradicionales para acceder a los pacientes.** La capacidad de reclutar poblaciones de pacientes diversas ha sido limitada porque la fuente de pacientes en los ensayos se ha limitado en gran medida a los AMC. Se puede involucrar a poblaciones de pacientes más diversas ampliando el lugar y la forma en que se reclutan los pacientes para los registros y los ensayos. Recomendamos que las organizaciones que tengan previsto realizar ensayos «vayan a donde estén los pacientes». Esto significa pensar de manera amplia y creativa en todos los canales posibles para captar pacientes, tanto dentro como fuera de la atención médica, y formular la estrategia de canales más adecuada para su enfermedad y población de pacientes. Además de ir a AMC, le recomendamos que tenga en cuenta lo siguiente: **Sistemas de salud.** Tienen acceso a un gran número de pacientes y, por lo general, tienen buenos datos sobre el estado de la enfermedad, el historial clínico, el sexo, el origen étnico y más de los pacientes. Por ejemplo,[Salud de Ochsner](https://www.ochsner.org/), el sistema de salud más grande de Luisiana, atiende a alrededor de un millón de personas y abarca una población diversa. Ochsner está construyendo centros de salud comunitarios en barrios desfavorecidos y ha creado una rama de investigación clínica. Con una fuerte presencia en [«callejón del cáncer»](https://www.propublica.org/article/welcome-to-cancer-alley-where-toxic-air-is-about-to-get-worse) — el tramo a lo largo del río Misisipi entre Baton Rouge y Nueva Orleans, con docenas de plantas petroquímicas y altas tasas de cáncer, Ochsner representa un posible socio para los investigadores interesados en inscribir a los diversos pacientes de este sistema. Otro ejemplo es un[asociación](https://www.pcf.org/va-partnership/) entre la Fundación del Cáncer de Próstata (PCF) y la Administración de Veteranos (VA), el sistema de salud integrado más grande de los Estados Unidos. La VA tiene un gran número de pacientes con cáncer de próstata, el 40% de los cuales son afroamericanos, y tiene[uno de los mejores sistemas de registros médicos electrónicos (EHR) del país](https://www.ehrm.va.gov/resources/factsheet). Utilizado en los 1.700 hospitales y clínicas de Virginia, recopila y almacena datos longitudinales coherentes de más de 23 millones de pacientes que han recibido atención en el VA. **Redes comunitarias.** Se trata de redes de base que utilizan enfoques creativos para atraer e inscribir a los pacientes. Por ejemplo, las organizaciones que trabajan con miles de iglesias, que son agentes de confianza vitales en las comunidades de color desatendidas, pueden ayudar a reclutar pacientes de diversos tipos para los registros y los ensayos. **Directo al consumidor (DTC).** Esto implica acudir directamente a los pacientes y utilizar los enfoques modernos de marketing de consumo y las redes sociales para llegar a los pacientes e interactuar con ellos. El[Fundación para el linfoma folicular](https://www.theflf.org/) , fundada por un ejecutivo de Facebook, ha aprovechado el marketing de DTC y las redes sociales para crear un [comunidad mundial de linfomas foliculares en línea](https://www.facebook.com/groups/919994998091605/). Esto es la antítesis de trabajar únicamente a través de AMC. La idea no es limitarse a los AMC o elegir un solo canal, sino pensar estratégicamente en qué canales y combinaciones pueden ayudar a su organización a crear un registro grande y representativo de su enfermedad. Comprenda las capacidades de los posibles socios, las poblaciones a las que pueden llegar, su nivel de confianza en la comunidad y su capacidad de ejecución. ## **Por qué es importante abordar las disparidades** En esta era de la medicina de precisión, la clave para acelerar las curas son los datos. Pero sin datos representativos de todos los pacientes con una enfermedad, los investigadores no podrán determinar qué segmentos y subsegmentos de los pacientes reciben más ayuda del tratamiento. Los datos representativos de los pacientes y la información que se desprende de estos datos son esenciales para garantizar que ningún paciente se quede atrás en sus esfuerzos por curar una enfermedad.