Abordar las disparidades demográficas en ensayos clínicos
Resumen.
Las disparidades en la atención de la salud no se limitan únicamente a la prestación de servicios de atención. También existen en la forma en que los ensayos clínicos están estructurados. Las mujeres, las personas de color y los ancianos a menudo no están adecuadamente representados. Este artículo ofrece tres estrategias para abordar esta deficiencia: (1) conocer lo que significa «representativo» para su enfermedad y establecer objetivos de reclutamiento intencional; (2) usar conjuntos de datos de registro de pacientes como base para los ensayos; y (3) ir más allá de los centros médicos académicos tradicionales (CMA) para acceder a pacientes.
La mayoría de los ensayos clínicos no son representativos de la población general ni de los que padecen una enfermedad en particular. Los ensayos clínicos inscriben principalmente a pacientes blancos, masculinos, con representación insuficiente coherente de mujeres, ancianos y personas de color, especialmente pacientes negros e hispanos. Mientras que las personas de color representan alrededor del 39% de la población estadounidense, estos grupos representar del 2% al 16% de los pacientes en ensayos.
Esta subrepresentación surgió como un problema durante el ensayo de la vacuna Covid-19 de Moderna. Cuando se informó que los americanos negros representaban sólo el 7% del ensayo frente al 13% de la población estadounidense, Moderna retrasó el ensayo para reclutar rápidamente a más personas de color como participantes.
Moderna fue la excepción. Las empresas rara vez se enfrentan al escrutinio público, no necesitan un ensayo representativo para obtener la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA), y creen que reclutar pacientes representativos agrega tiempo y gasto. La realización de diversos juicios no ha sido encomendada ni ha sido una prioridad.
Pero de la noche a la mañana el mundo cambió. La pandemia ha puesto de relieve las disparidades en la atención de la salud. Afrontarlos se ha convertido rápidamente en una prioridad para el ecosistema sanitario, incluida la comunidad investigadora.
Cómo crear datos representativos del paciente
Con las disparidades ahora en la agenda de las organizaciones que buscan curas, el reto es cómo crear datos representativos de los pacientes y cómo acceder e involucrar a pacientes que son personas de color.
Basado en entrevistas con docenas de líderes de todo el ecosistema de atención de la salud, incluyendo directores ejecutivos de fundaciones de enfermedades que participan en foros de liderazgo organizados por el Acelerador de medicina de precisión de la Escuela de Negocios de Harvard, ofrecemos el siguiente marco.
1. Sepa lo que significa «representante» para su enfermedad y establezca objetivos intencionales de reclutamiento.
Cada enfermedad afecta a diferentes poblaciones, con diferencias en edad, género, raza y etnia. Lo que es representativo de la enfermedad falciforme, que es más común en personas de ascendencia africana e hispanos, es muy diferente de lo que es representativo para el cáncer de mama o próstata.
Al saber lo que es representativo de una enfermedad, los investigadores pueden establecer metas intencionales para la población del ensayo. Por ejemplo, dado que el Fundación para la Investigación del Mieloma Múltiple (MMRF) ha aprendido que alrededor del 20% de los pacientes con esta enfermedad son negros, se esfuerza por asegurar que todos sus estudios incluyen una población representativa.
2. Utilizar conjuntos de datos de registro de pacientes como base para los ensayos.
Los ensayos tienden a ser finitos en alcance y transaccionales. Los pacientes son reclutados desde cero, son inducidos a participar, se lleva a cabo el ensayo y luego finaliza el ensayo.
Los registros de enfermedades, que a menudo son gestionados por fundaciones independientes de enfermedades, son fundamentalmente diferentes. Los registros son de naturaleza longitudinal y pueden agregar datos amplios y profundos del mundo real, incluyendo una gran cantidad de datos personales y demográficos (como raza y etnia), así como datos clínicos, información genómica y muestras biológicas. Es importante destacar que, cuando se hace bien, a través de múltiples interacciones con los pacientes a lo largo del tiempo y al proporcionar valor a los participantes mediante el intercambio de datos e ideas, los registros involucran a los pacientes, establecen relaciones y crean confianza.
Al utilizar registros sólidos como fuente de pacientes para los ensayos, los investigadores pueden definir criterios de participación precisos e identificar segmentos y subsegmentos de pacientes que coinciden con estos criterios. De esta manera, los investigadores pueden evitar muchos de los problemas que afectan al reclutamiento de ensayos clínicos y pueden acceder a poblaciones representativas de pacientes.
3. Vaya más allá de los centros médicos académicos tradicionales (AMC) para acceder a los pacientes.
La capacidad de reclutar diversas poblaciones de pacientes ha sido limitada porque la fuente de pacientes en los ensayos se ha limitado en gran medida a los CMA. Se puede involucrar a poblaciones más diversas de pacientes ampliando dónde y cómo se recluta a los pacientes para registros y ensayos.
Recomendamos que las organizaciones que planean llevar a cabo ensayos «vayan donde están los pacientes». Esto significa pensar de manera amplia y creativa sobre todos los canales posibles para reclutar pacientes, tanto dentro como fuera de la atención médica, y formular una estrategia de canales más adecuada para su enfermedad y población de pacientes.
Además de ir a AMCs, recomendamos considerar lo siguiente:
Sistemas de salud. Tienen acceso a un gran número de pacientes y, por lo general, tienen buenos datos sobre el estado de la enfermedad de los pacientes, la historia clínica, el género, el origen étnico y más. Por ejemplo, Ochsner Salud, el mayor sistema de salud de Luisiana, atiende a cerca de un millón de personas, que abarcan a una población diversa. Ochsner está construyendo centros de salud comunitarios en barrios desfavorecidos y ha establecido un brazo de investigación clínica. Con una fuerte presencia en «callejón del cáncer» — el tramo a lo largo del río Mississippi entre Baton Rouge y Nueva Orleans con docenas de plantas petroquímicas y altas tasas de cáncer — Ochsner representa un socio potencial para los investigadores interesados en inscribir a los diversos pacientes de este sistema.
Otro ejemplo es un asociación entre la Fundación contra el Cáncer de Próstata (PCF) y la Administración de Veteranos (VA), el mayor sistema integrado de atención de salud de los Estados Unidos. El VA tiene un gran número de pacientes con cáncer de próstata, 40% de los cuales son afroamericanos, y tiene uno de los mejores sistemas de registros médicos electrónicos (EHR) del país. Utilizado por todos los 1.700 hospitales y clínicas del VA, recopila y almacena datos longitudinales consistentes sobre más de 23 millones de pacientes que han recibido atención del VA.
Redes comunitarias. Se trata de redes de base que utilizan enfoques creativos para involucrar e inscribir a los pacientes. Por ejemplo, las organizaciones que trabajan con miles de iglesias, que son intermediarios de confianza vitales en comunidades de color desatendidas, pueden ayudar a reclutar a diversos pacientes para registros y ensayos.
Directo al consumidor (DTC). Esto implica ir directamente a los pacientes, utilizando enfoques modernos de marketing de consumo y redes sociales para llegar a los pacientes e involucrar a los pacientes. El Fundación del linfoma folicular , fundada por un ejecutivo de Facebook, ha aprovechado el marketing DTC y las redes sociales para construir un comunidad global en línea linfoma folicular. Esta es la antítesis de trabajar únicamente a través de AMC.
La idea no es limitarse a AMC o elegir un solo canal, sino pensar estratégicamente qué canales y combinaciones pueden ayudar a su organización a construir un registro grande y representativo para su enfermedad. Comprender las capacidades de los socios potenciales, las poblaciones a las que pueden llegar, su nivel de confianza en la comunidad y su capacidad de ejecución.
Por qué es importante abordar las disparidades
En esta era de la medicina de precisión, la clave para acelerar las curaciones son los datos. Pero sin datos que sean representativos de todos los pacientes con una enfermedad, los investigadores no podrán determinar qué segmentos y subsegmentos de pacientes son más ayudados por un tratamiento. Los datos representativos de los pacientes y los conocimientos de estos datos son esenciales para garantizar que ningún paciente quede atrás en los esfuerzos por curar una enfermedad.
— Escrito por Kathy Giusti, Mark Krasnow Kathy Giusti,
